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jueves, junio 13, 2024

El síndrome lamentable ‘incurable’ finalmente puede ser tratado con un nuevo fármaco : UI

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El síndrome de Alagille es un trastorno hereditario potencialmente mortal que afecta a varios órganos y sistemas, sobre todo al hígado. Por el momento, no existe una cura conocida, pero los científicos ahora han identificado un tratamiento potencialmente efectivo.

Llamado NoRA1, tEl fármaco recientemente desarrollado se dirige a la vía Notch, un sistema de señalización a nivel celular en el cuerpo que es importante para muchos sistemas biológicos cruciales, incluido el mantenimiento adecuado del hígado.

La mutación genética detrás del síndrome de Alagille provoca una reducción en la señalización de Notch, lo que luego conduce a un crecimiento y regeneración deficientes de los conductos biliares, lo que hace que la atrabilis se acumule y dañe el hígado.

El pez cebra se utiliza a menudo en la investigación científica de enfermedades humanas, gracias a nuestro amplio conocimiento de su genoma, similitudes en los genesy la facilidad con la que sus se puede observar el crecimiento. En la última investigación, se demostró que NoRA1 aumenta la señalización de Notch en el pez cebra con mutaciones genéticas similares a las que se encuentran en los niños diagnosticados con la enfermedad.

Las células de los conductos se activaron para crecer y regenerarse como lo haría el tejido hepático sano, revirtiendo el daño hepático en el pez cebra. Las posibilidades de supervivencia del pez cebra involucrado en el estudio aumentaron con la aplicación del tratamiento. De hecho, solo una dosis única de NoRA1 administrada cuatro días a posteriori de la fertilización fue suficiente para conseguir una prosperidad triple en las tasas de supervivencia.

“El hígado es proporcionadamente conocido por su gran capacidad de regeneración, pero esto no sucede en la mayoría de los niños con síndrome de Alagille conveniente a la señalización de Notch comprometida”, dice el biólogo molecular Chengjian Zhao, del Instituto de Descubrimiento Médico Sanford Burnham Prebys en California.

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“Nuestra investigación sugiere que impulsar la vía Notch con un fármaco podría ser suficiente para restaurar el potencial regenerativo frecuente del hígado”.

Uno de los beneficios de la droga es que se enfoca en procesos en el cuerpo que deberían estar ocurriendo lógicamente. Eso es un buen augurio cuando se prostitución de probar esto en personas reales más delante, en caso de que la terapia avance a ensayos clínicos.

“En ocupación de afectar a las células a hacer poco inusual, solo estamos fomentando que ocurra un proceso de regeneración natural, por lo que soy animoso de que será una terapia efectiva para el síndrome de Alagille”, dice el biólogo molecular Duc Dong, asimismo del Sanford Burnham. Instituto de Descubrimiento Médico de Prebys.

NoRA1 asimismo tiene posibilidades de ayudar con otras enfermedades comunes, tan importante es la vía Notch para el funcionamiento adecuado de los procesos biológicos cotidianos. Por ahora, la atención se centra en cómo puede ayudar con esta rara enfermedad hepática.

Cada año nacen más de 4000 bebés con el síndrome de Alagille y, con frecuencia, se necesitan trasplantes de hígado. Sin un trasplante, y los donantes son escasos, hay una tasa de mortalidad del 75 por ciento al final de la adolescencia.

Por el momento, los investigadores están trabajando en hígados en miniatura cultivados en el laboratorio, utilizando células mama derivadas de pacientes con síndrome de Alagille para probar más el fármaco NoRA1. Todavía queda un generoso camino por recorrer, pero las señales son prometedoras.

“El síndrome de Alagille se considera ampliamente una enfermedad incurable, pero creemos que estamos en camino de cambiar eso”, dice Dong.

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“Nuestro objetivo es hacer avanzar este fármaco a los ensayos clínicos, y nuestros resultados demuestran su validez por primera vez”.

La investigación ha sido publicada en PNAS.

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