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viernes, junio 14, 2024

SCID: la terapia génica restauró el sistema inmunitario en niños con un trastorno raro

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Los niños que nacen sin un sistema inmunitario práctico adecuado a un raro trastorno hereditario llamado inmunodeficiencia combinada enfermo por deficiencia de Artemis (SCID por deficiencia de Artemis) pueden padecer una vida natural gracias a una nueva terapia de reemplazo de genes. Un memoria encontró que la terapia restauró parcial o totalmente el sistema inmunológico de 10 bebés con la afección.

Cada año, entre 40 y 100 bebés en los EE. UU. son diagnosticados con SCID. Incluso se conoce como enfermedad del nene burbuja, en honor a un documental de la plazo de 1970 sobre un nene con la afección que tuvo que estar interiormente de una burbuja de plástico desinfectado adecuado a la error de un sistema inmunológico práctico. La mayoría de los niños con SCID morirán ayer de los 2 primaveras a menos que sean tratados con un trasplante de meollo ósea. Sin requisa, los bebés con SCID por deficiencia de Artemis, un subtipo raro de la afección, tienen menos probabilidades de tener un trasplante exitoso adecuado a defectos genéticos únicos.

Correcto a que la terapia de reemplazo de genes se ha mostrado prometedora en el tratamiento de otros tipos de SCID, Morton Cowan de la Universidad de California en San Francisco y sus colegas querían ver si incluso podía tratar la SCID por deficiencia de Artemis.

Este subtipo de SCID es causado por un defecto en el gen que codifica la proteína Artemis. Sin Artemis, el cuerpo no puede producir células inmunitarias importantes llamadas células T y células B. Los investigadores extrajeron células raíz de la meollo ósea de 10 bebés con la afección e insertaron información genética corregida en las células. Luego, los niños se sometieron a una dosis descenso de quimioterapia para matar las células de la meollo ósea. Esto hizo espacio para las células raíz corregidas, que se les infundieron de nuevo por vía intravenosa.

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Los observación de parentesco de seguimiento encontraron que todos los niños produjeron células T y células B entre seis y 16 semanas luego del tratamiento. De los seis bebés que recibieron la terapia hace dos primaveras o más, cinco ahora tienen sistemas inmunológicos en pleno funcionamiento. Con el tiempo, los otros participantes incluso deberían desarrollar sistemas inmunológicos completamente funcionales, dice Jennifer Puck, incluso de la Universidad de California en San Francisco. La futuro etapa de la investigación es realizar ensayos con más niños.

No hubo género secundarios graves del tratamiento en sí, pero los investigadores planean seguir a los niños durante más tiempo para estar seguros, dice Cowan. Es posible que el estudio incluso haya pasado por detención otros posibles género secundarios adecuado al pequeño tamaño de la muestra, dice Vincent Bonagura de los Institutos Feinstein de Investigación Médica en Nueva York. Pero, en última instancia, el tratamiento es un avance significativo en el tratamiento de la SCID por deficiencia de Artemisa, dice.

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